NANOPARTÍCULAS PARA TRATAR TRASTORNOS DE LA SANGRE

Una estrategia innovadora basada en nanopartículas lipídicas cargadas con ARN mensajero ha permitido la edición del genoma de las células madre hematopoyéticas in vivo, es decir, dentro del propio organismo. Esta aproximación ha sido probada en células y modelos animales, y tiene el potencial de mejorar el tratamiento de ciertas enfermedades y favorecer el desarrollo de terapias génicas más económicas.

Las células madre hematopoyéticas son esenciales para el organismo, ya que dan origen a los diferentes tipos de células sanguíneas. Debido a su importante papel, también son herramientas terapéuticas de gran interés para tratar diversas enfermedades, como ciertos tipos de cáncer o trastornos genéticos como la anemia falciforme. 

En algunos casos, las terapias con células madre hematopoyéticas se basan en la infusión de células sanas compatibles con el paciente para restaurar la funcionalidad de la médula ósea. Sin embargo, en otros casos, se requiere la modificación del ADN de las células madre para corregir la mutación responsable de la enfermedad. Hasta ahora, esta modificación solo se podía realizar fuera del organismo, en células cultivadas, lo que implicaba un proceso complejo.

Un equipo de investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y la Universidad de Pensilvania ha desarrollado un método para reprogramar las células madre hematopoyéticas in vivo. Utilizando nanopartículas lipídicas cargadas con ARN mensajero, lograron introducir las instrucciones genéticas necesarias para la edición genética directamente en las células madre en la médula ósea. Los resultados preliminares son prometedores y muestran un aumento significativo en la eficacia de la edición genética en células de pacientes con anemia falciforme.

Este avance tiene un potencial terapéutico importante para el tratamiento de diversas enfermedades. La modificación directa del genoma de las células madre hematopoyéticas podría ofrecer soluciones clínicas a enfermedades como la anemia falciforme y ciertos tipos de cáncer. Sin embargo, es necesario realizar más experimentos preclínicos antes de probar esta aproximación en pacientes.

Además de mejorar la eficacia y la accesibilidad de las terapias génicas con células madre hematopoyéticas, esta estrategia basada en nanopartículas lipídicas cargadas con ARN mensajero también presenta ventajas en términos de seguridad. Al dirigirse específicamente a las células madre en la médula ósea, se minimiza el riesgo de efectos secundarios no deseados en otros tejidos. Esta técnica prometedora abre nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades genéticas y representa un avance significativo en el campo de la medicina regenerativa.

Fuentes: BioTech, Genotipia